Une Ontarienne exhorte le gouvernement à reconsidérer son admissibilité à l’assurance pour un médicament qui pourrait lui sauver la vie mais qui coûte des centaines de milliers de dollars.

Nouma Hammash, 39 ans, résidente de Toronto, a grandi aux Émirats arabes unis. Diagnostiquée d’amyotrophie spinale (SMA) à un jeune âge, elle a vécu la majeure partie de sa vie en perdant la capacité d’utiliser ses muscles.

« C’est une mort lente », a déclaré Hammash à actualitescanada Toronto lors d’une interview par téléphone.

La SMA est une maladie génétique rare affectant les motoneurones du corps, c’est-à-dire les cellules nerveuses qui contrôlent les mouvements musculaires volontaires. Au fil du temps, les muscles s’affaiblissent et rétrécissent.

« La SMA provoque une faiblesse progressive des bras et des jambes, une faiblesse progressive des muscles respiratoires, connue sous le nom d’insuffisance respiratoire, et, chez de nombreux patients, elle provoque également des problèmes de déglutition », a déclaré le Dr Aaron Izenberg, neurologue et spécialiste de la SMA à l’hôpital Sunnybrook de Toronto, a déclaré à actualitescanada Toronto.

En 2016, Hammash a déménagé au Canada. Maintenant, elle travaille à Spinal Cord Injury Ontario en tant que médiatrice et défend les intérêts d’autres patients confrontés à des situations similaires.

Cependant, depuis l’arrivée d’Hammash au Canada, son état s’est aggravé et elle n’a pas encore trouvé de plan de traitement efficace.

« À un moment donné, j’ai pu [get] dans et hors du lit, mais maintenant je ne peux plus », a-t-elle expliqué. « J’étais capable de me retourner dans mon lit, maintenant je ne peux plus jamais faire ça. »

Hammah dit que la faiblesse physique n’est pas la seule perte qu’elle pleure.

« Il y a tellement de façons dont je continue à perdre mon pouvoir et avec cela, je perds mon indépendance », a-t-elle déclaré.

« Nous ne parlons pas seulement de la mort physique – lorsque l’esprit quitte le corps – mais de la mort de [an] vie indépendante. »

En juin 2017, Hammash a estimé qu’elle avait presque la solution lorsque Santé Canada a approuvé Spinraza pour les patients canadiens atteints de SMA. Spinraza, un nom de marque du médicament nusinersen, est utilisé pour traiter l’amyotrophie spinale et ralentit la progression de la maladie.

Cependant, ses rêves ont rapidement été anéantis lorsqu’elle a découvert qu’elle ne serait pas en mesure d’accéder à une couverture pour les médicaments coûteux. Sans assurance, remboursement ou couverture gouvernementale, la première année de Spinraza coûte environ 700 000 $.

« Je n’ai jamais reçu une seule dose », a déclaré Hammash. Lorsqu’on lui a demandé pourquoi, elle a expliqué, « parce que je suis une adulte ».

À l’heure actuelle, l’Ontario n’offre la couverture Spinraza qu’aux patients de moins de 18 ans, en raison d’un manque d’essais contrôlés et de données dans les groupes plus âgés. Cette éligibilité s’est légèrement élargie en 2019 pour inclure certains adultes au cas par cas, mais Hammash ne répond toujours pas aux critères.

« Fondamentalement, pour le nusinersen, il n’y a que des données d’essais contrôlés randomisés jusqu’à l’âge de 12 ans », a déclaré Izenberg. « Au-delà de cela, il existe encore des données, mais elles n’ont tout simplement pas été étudiées dans… des essais contrôlés randomisés contrôlés par placebo. »

Bien que rien n’empêche ces essais d’avoir lieu, Izenberge a déclaré qu’ils étaient « difficiles sur le plan logistique et coûteux ». Étant donné que Santé Canada recherche des recherches fondées sur des données probantes, lorsqu’un certain médicament n’est requis que par une petite population, cela peut compliquer et prolonger le processus d’approbation.

« Vous avez besoin d’un grand nombre de patients sur une longue période et je ne sais pas si cela arrivera un jour », a-t-il déclaré. « C’est vraiment le problème – et payer de sa poche ces médicaments n’est tout simplement pas faisable. »

Dans une récente entrevue avec actualitescanada Toronto, Beth Vanstone, une mère ontarienne dont l’enfant souffre de fibrose kystique (FK), a déclaré que des conditions comme la SMA et la FK sont la raison pour laquelle le Canada a besoin d’un cadre national pour les maladies rares et les nouveaux médicaments à mesure qu’ils sortent.

« [Cystic fibrosis] n’est pas la seule maladie qui a ces défis – toutes les maladies rares ont beaucoup de défis – en particulier les maladies rares qui n’ont que quelques patients dans le pays ou dans le monde.

Elle dit que les politiques canadiennes en matière de soins de santé et d’assurance ne suivent pas la science.

« La science a avancé », a-t-elle déclaré. « Notre système, malheureusement, n’a tout simplement pas suivi. »

Pendant ce temps, Izenberg a déclaré qu’il espérait que la recherche sur le médicament se poursuivrait.

« En fin de compte, ce qui serait incroyable, c’est que nous obtenions des données extrêmement solides qui démontreront un avantage sans équivoque », a-t-il déclaré, tout en admettant qu’il n’a aucune idée de si ou quand cela se produira.

Cependant, pour les patients atteints de SMA, le temps presse et beaucoup attendent déjà depuis des années.

« Que va-t-il se passer dans cinq ans si je ne peux pas travailler et si je ne peux pas toucher mon nez et boire mon eau – comment vais-je faire ? a demandé Hammash.

Hammash dit que si elle est forcée d’attendre des années pour que les données cliniques justifient son besoin de Spinraza, il pourrait très bien être trop tard.

« Je pense que je suis peut-être déjà mort. »