Maladie de Lou Gehrig : approbation controversée d’un médicament
Un médicament très controversé pour la maladie de Lou Gehrig a obtenu l’approbation américaine jeudi, une victoire longtemps recherchée pour les patients qui est susceptible de renouveler les questions sur la rigueur scientifique derrière les examens gouvernementaux des médicaments expérimentaux.
La Food and Drug Administration a approuvé le médicament d’Amylyx Pharmaceuticals sur la base des résultats d’une petite étude à mi-parcours dans laquelle les patients atteints de la maladie débilitante semblaient progresser plus lentement et survivre plusieurs mois de plus. En règle générale, la FDA exige deux grandes études ou une étude avec des résultats de survie « très convaincants » pour approbation.
« Cette approbation fournit une autre option de traitement importante pour la SLA, une maladie potentiellement mortelle qui n’a actuellement aucun remède », a déclaré le directeur des médicaments neurologiques de la FDA, le Dr Billy Dunn, dans un communiqué.
Le médicament, Relyvrio, est le troisième médicament approuvé par les États-Unis pour la sclérose latérale amyotrophique, ou SLA, qui détruit les cellules nerveuses nécessaires aux fonctions de base comme marcher, parler et avaler. Environ 20 000 personnes aux États-Unis vivent avec la maladie.
L’examen de la FDA est devenu un point d’éclair dans des débats plus larges sur l’agence de réglementation, y compris la flexibilité qu’elle devrait avoir lors de l’examen des médicaments pour les maladies mortelles et le poids qu’elle devrait accorder aux appels des patients et d’autres voix extérieures.
« Je pense que cela démontre la capacité de la FDA à être facile et je pense que cela démontre beaucoup de ténacité de la part des patients et des défenseurs de la SLA », a déclaré le Dr Catherine Lomen-Hoerth, spécialiste de la SLA à l’Université de Californie à San Francisco. « La société a vraiment essayé de faire tout son possible pour faire parvenir ce médicament potentiellement prometteur aux patients. »
Le médicament d’Amylyx est le dernier d’une série de médicaments neurologiques qui ont obtenu l’approbation de la FDA malgré des données d’efficacité douteuses. L’agence fait toujours face à deux enquêtes gouvernementales sur son approbation du médicament contre la maladie d’Alzheimer Aduhelm l’année dernière, dont il n’a pas encore été démontré qu’il ralentissait la maladie.
Dans une note en ligne résumant sa décision, la FDA a déclaré qu’une « flexibilité réglementaire » était appropriée pour approuver Relyvrio, « compte tenu de la nature grave et potentiellement mortelle de la SLA et des besoins non satisfaits substantiels ».
La dernière approbation a suivi un chemin remarquablement turbulent, y compris deux critiques négatives des scientifiques internes de la FDA, qui ont qualifié les résultats de la société de « limites » et de « non convaincants ». Un panel de conseillers extérieurs a soutenu cette opinion négative en mars, votant de justesse contre le médicament.
Mais la FDA a fait face à une pression intense de la part des patients SLA, des défenseurs et des membres du Congrès. Au cours des dernières semaines, l’agence a reçu plus de 1 300 commentaires écrits de la communauté SLA soutenant le traitement.
Cette effusion a contribué à influencer le même groupe d’experts lorsque la FDA les a réunis à nouveau plus tôt ce mois-ci pour revoir le médicament d’Amylyx. La deuxième fois, ils ont soutenu la drogue, 7-2. Le vote n’était pas contraignant, mais il semblait ouvrir la porte à l’approbation de la FDA.
Plusieurs panélistes ont déclaré qu’ils avaient également été rassurés par un échange extraordinaire lors de la réunion au cours de laquelle le Dr Dunn de la FDA a demandé – et Amylyx a affirmé – que la société retirerait volontairement son médicament du marché si une grande étude en cours ne confirmait pas son bénéficier à.
Cette étude de 600 patients devrait rendre compte des résultats en 2024.
Mais les experts ont souligné les nombreux problèmes potentiels d’un tel engagement informel. La FDA et la société pourraient être en désaccord sur la question de savoir si les données finales soutiennent le médicament ; ou une entreprise qui acquiert le médicament à l’avenir peut ne pas se sentir liée par l’engagement d’Amylyx.
Le médicament à base de poudre est une combinaison de deux ingrédients plus anciens : un médicament sur ordonnance pour les troubles hépatiques et un complément alimentaire associé à la médecine traditionnelle chinoise. Amylyx, basée à Cambridge, dans le Massachusetts, a breveté la combinaison et affirme que les produits chimiques agissent ensemble pour protéger les cellules d’une mort prématurée.
Certains patients atteints de SLA prennent déjà les deux médicaments séparément, payant parfois 5 000 $ par mois pour la composante sur ordonnance, selon les médecins. L’approbation de la FDA devrait obliger les assureurs à couvrir les médicaments d’Amylyx.
Amylyx n’a pas immédiatement divulgué le prix jeudi mais a déclaré qu’elle prévoyait d’annoncer l’information lors d’un appel aux investisseurs vendredi matin. Au Canada, où le médicament a reçu l’approbation en juin, la société a proposé un prix équivalant à 165 000 $.
Un groupe extérieur qui analyse le rapport coût-efficacité des nouveaux traitements a évalué la valeur du médicament entre 9 100 $ et 30 700 $ par année. L’Institute for Clinical and Economic Review a également noté que de nombreux patients devraient prendre le médicament d’Amylyx en association avec une thérapie plus ancienne, qui coûte plus de 170 000 $ par an.
Sunny Brous a reçu un diagnostic de SLA en 2015 et espère ajouter Relyvrio aux deux anciens médicaments approuvés par la FDA qu’elle prend déjà pour la maladie.
« Je suis arrivé jusqu’ici sans ce médicament et j’espère que l’avoir maintenant prolongera ma vie », a déclaré Brous, qui a 35 ans et vit près de Fort Worth, au Texas.
Les données d’Amylyx proviennent d’une étude de 6 mois sur 137 patients qui a montré un certain avantage à ralentir la maladie, sur la base de questionnaires fonctionnels remplis par les patients. Les patients qui ont continué à prendre Relyvrio après la fin de l’étude semblaient survivre plus longtemps que les patients qui avaient initialement reçu un placebo, a noté la FDA.
« La communauté SLA a prouvé que notre plaidoyer peut avoir un impact sur les décisions qui sont prises concernant notre santé », a déclaré Larry Falivena, membre du conseil d’administration de l’Association SLA qui a reçu un diagnostic de la maladie en 2017, dans un communiqué envoyé par courrier électronique. Le groupe a investi 2,2 millions de dollars dans les premières recherches d’Amylyx et devrait récupérer 3,3 millions de dollars sur les ventes de médicaments.