Une thérapie biologique qui retarde l’apparition du diabète de type 1 a reçu jeudi l’approbation de la Food and Drug Administration des États-Unis.

C’est la première thérapie approuvée pour la prévention du diabète de type 1.

L’anticorps monoclonal teplizumab, qui sera commercialisé sous le nom de marque Tzield, de ProventionBio et Sanofi est administré par perfusion intraveineuse.

On pense qu’il agit en diminuant l’attaque mal dirigée du corps contre ses propres cellules productrices d’insuline. L’idée est que la protection de ces cellules permet aux gens de gagner du temps avant qu’ils ne deviennent dépendants de l’insuline pour gérer leur état.

Dans les essais cliniques, Tzield a retardé la progression vers le diabète à part entière d’un peu plus de deux ans. Mais les avantages ont duré beaucoup plus longtemps chez certains des participants à l’étude.

L’une d’entre elles, Mikayla Olsten, a subi un dépistage du diabète après que sa sœur de 9 ans, Mia, a soudainement développé un épisode potentiellement mortel d’acidocétose diabétique et a reçu un diagnostic de diabète. Il n’y avait aucun antécédent de diabète dans la famille et Mikayla n’était pas malade, mais elle avait quatre des cinq types d’auto-anticorps que les médecins recherchent pour évaluer le risque d’une personne.

« Ils nous ont dit que lorsque quelqu’un a autant de marqueurs, ce n’est pas s’il va développer un diabète, c’est quand », a déclaré sa mère, Tracy.

Mikayla avait 15 ans lorsqu’elle a rejoint l’étude et a reçu du teplizumab. Elle a maintenant 21 ans et est en terminale à l’université. Elle subit une batterie de tests annuels pour vérifier son pancréas et ses marqueurs sanguins, et Tracy Olsten dit que son état n’a pas progressé depuis six ans.

Selon une déclaration scientifique de la Juvenile Diabetes Research Foundation, de l’Endocrine Society et de l’American Diabetes Association, lorsqu’une personne présente des marqueurs de maladie auto-immune et des épisodes de glycémie incontrôlée, le risque sur cinq ans de progression vers une maladie symptomatique insulino-dépendante est 75 pour cent. Le risque à vie de développer un diabète insulino-dépendant est de près de 100 %.

Jusqu’à présent, Mikayla semble battre ces cotes.

Tracy a déclaré que pour Mia, qui dépend de l’insuline, la gestion de son diabète est une corvée constante.

« Elle a énormément de jonglage que ses pairs n’ont pas à faire. Elle doit planifier à l’avance quand elle a un match de basket ou s’entraîner pour s’assurer qu’elle augmente ses glucides et diminue son taux d’insuline », a déclaré Tracy. « Elle ne peut pas passer une minute ou une journée sans y penser sans arrêt, et pouvoir donner à Mikayla l’opportunité où elle n’a pas à y penser 24 heures sur 24, 7 jours sur 7, c’est incroyable. »

« LE DÉPISTAGE DEVIENT UN TRÈS GRAND PROBLÈME »

Aaron Kowalski, PDG de la Juvenile Diabetes Research Foundation, affirme que le principal défi de la prescription de Tzield sera de trouver des personnes qui en ont besoin. Le médicament est approuvé pour les personnes qui ne présentent aucun symptôme de la maladie et qui ne savent peut-être pas qu’elles sont sur le point de l’attraper.

« Le dépistage devient un très gros problème, car ce que nous savons, c’est qu’environ 85% des diagnostics de type 1 concernent aujourd’hui des familles qui n’ont pas d’antécédents familiaux connus », a déclaré Kowalski. « Notre objectif est de faire un dépistage en population générale » avec des tests sanguins pour rechercher des marqueurs de la maladie.

Tzield est approuvé pour une utilisation chez les personnes de 8 ans et plus qui sont au stade 2 de leur diabète de type 1. À ce stade, les médecins peuvent mesurer les anticorps qui attaquent les cellules bêta productrices d’insuline dans le sang de la personne, et ils ont des taux de sucre dans le sang anormaux, mais leur corps peut toujours produire de l’insuline.

« La manière dont non seulement l’industrie, mais aussi notre système médical, gèrent les maladies auto-immunes, et en particulier le diabète de type 1, est vraiment sous-optimale de nos jours », a déclaré Ashleigh Palmer, cofondatrice et PDG de ProventionBio. « Ce que nous faisons, c’est attendre que les symptômes de la maladie se présentent aux médecins, puis les médecins traitent les symptômes du patient de manière chronique pendant toute sa vie. Le problème est que dans le diabète de type 1, lorsque les premiers symptômes apparaissent, il est trop tard. »

Le traitement se présente en une seule cure de 14 jours de perfusions qui durent chacune de 30 à 60 minutes.

Les effets secondaires les plus fréquemment signalés chez les participants à l’essai étaient une baisse des globules blancs et des cellules lymphatiques, des éruptions cutanées et des maux de tête.

LA PREMIÈRE OPTION POUR PRÉVENIR LE TYPE 1

Avec le diabète de type 1, le système immunitaire d’une personne attaque les cellules appelées cellules bêta du pancréas qui produisent de l’insuline, une hormone qui aide le sucre sanguin à pénétrer dans les cellules, où il est utilisé comme source d’énergie. L’attaque peut se produire pendant des années avant l’apparition de tout symptôme de diabète. Sans insuline, la glycémie peut s’accumuler dans le sang et décomposer les graisses et les muscles du corps.

Palmer dit que Tzield retient la maladie avant que les symptômes n’apparaissent en arrêtant le processus de la maladie auto-immune et la destruction sous-jacente des cellules bêta. Le traitement redémarre essentiellement le système immunitaire, préservant la fonction des cellules bêta.

« Nous n’avons vraiment aucune mesure préventive pour le diabète de type 1 à ce jour, et ce malgré [the National Institutes of Health] finançant des centaines de millions de dollars au cours des 20 dernières années et plus d’un programme appelé TrialNet qui a testé de très nombreuses choses différentes, y compris celle-ci, et certaines d’entre elles sont issues de ce travail », a déclaré le Dr Robert Gabbay, chef scientifique et médecin de l’American Diabetes Association. »Enfin, il y a quelque chose qui retarde l’apparition du diabète de type 1, et c’est tellement excitant. »

Contrairement au diabète de type 2, qui peut être prévenu par des changements de mode de vie comme la perte de poids et l’exercice, le type 1 est une maladie génétique qui n’avait jusqu’à présent aucune option de prévention.

« Pour une raison quelconque, nous ne dépistons pas le diabète de type 1, même s’il existe des biomarqueurs disponibles pour montrer que le processus de la maladie auto-immune est déjà en cours », a déclaré Palmer. Il a ajouté que les espoirs que le médicament catalysera le système médical pour commencer le dépistage basé sur la population lors des visites de routine des enfants afin d’intercepter la maladie et de retarder son apparition.

Avec Tzield, les médecins dépisteraient les membres individuels de la famille des personnes atteintes de diabète de type 1 pour voir s’ils ont ces anticorps spécifiques. Si les niveaux d’anticorps sont élevés et qu’il semble que la personne est sur le point de développer un diabète, le traitement retardera ce processus.

« Si quelqu’un a le type 1, une question courante qui revient est » eh bien, qu’en est-il de mon enfant? Vont-ils développer le type 1?  » C’est seulement un risque d’environ 5%, donc le plus souvent, ils ne le feront pas, mais si vous pouviez trouver ceux qui le feraient et les traiter, cela pourrait faire une grande différence », a déclaré Gabbay.

LE POTENTIEL D’AIDER DES MILLIONS

Un diagnostic tardif de diabète de type 1 pourrait avoir un impact significatif.

« De toute évidence, la qualité de vie est considérablement affectée, négativement, si vous recevez un diagnostic de diabète de type 1. C’est une maladie qui ne disparaît jamais », a déclaré Palmer.

Les personnes atteintes de diabète de type 1 doivent surveiller leur glycémie 24 heures sur 24, ce qui affecte leur façon de faire de l’exercice et de manger. Une glycémie élevée peut entraîner une acidocétose diabétique, dans laquelle le corps commence à décomposer les graisses comme carburant, et peut provoquer une accumulation d’acides appelés cétones dans le sang. Cette condition peut entraîner une hospitalisation, le coma ou la mort.

En 2019, environ 1,9 million de personnes étaient atteintes de diabète de type 1 aux États-Unis, selon l’American Diabetes Association, dont 244 000 enfants et adolescents. Le type 1 touche 8 % de toutes les personnes atteintes de diabète.

« L’incidence du type 1 concerne principalement les enfants et les adolescents, et lorsque vous êtes dans la tourmente de l’adolescence, lorsque vous voulez juste oublier que vous l’avez », a déclaré Olivier Bogillot, responsable de la médecine générale de Sanofi aux États-Unis. « Ainsi, lorsque vous avez la possibilité, avec un traitement, de simplement retarder l’apparition de la maladie, vous pouvez changer la façon dont la qualité de vie est affectée pour les familles et pour ces enfants. »