Un médicament expérimental contre la maladie d’Alzheimer a légèrement ralenti l’inévitable aggravation de la maladie cérébrale – mais les nouvelles données attendues avec impatience ne permettent pas de savoir quelle différence cela pourrait faire dans la vie des gens.

Le fabricant de médicaments japonais Eisai et son partenaire américain Biogen avaient annoncé plus tôt cet automne que le médicament lecanemab semblait fonctionner, un point positif indispensable après des déceptions répétées dans la quête de meilleurs traitements de la maladie incurable.

Tard mardi, les entreprises ont fourni les résultats complets de l’étude de près de 1 800 personnes aux premiers stades de la maladie qui vole l’esprit. Les données ont été présentées lors d’une réunion sur la maladie d’Alzheimer à San Francisco et publiées dans le New England Journal of Medicine.

Lecanemab a retardé l’aggravation des patients d’environ cinq mois au cours de l’étude de 18 mois, a déclaré le Dr Michael Irizarry d’Eisai à l’Associated Press. De plus, les bénéficiaires du lecanemab étaient 31% moins susceptibles de passer au stade suivant de la maladie au cours de l’étude.

« Cela se traduit par plus de temps dans les premiers stades » lorsque les gens fonctionnent mieux, a déclaré Irizarry.

Toutes les deux semaines, les participants à l’étude recevaient du lecanemab par voie intraveineuse ou une perfusion fictive. Les chercheurs les ont suivis à l’aide d’une échelle de 18 points qui mesure les capacités cognitives et fonctionnelles.

La principale conclusion de l’étude : les personnes ayant reçu du lecanemab ont diminué plus lentement, une différence d’à peine un demi-point sur cette échelle au cours des 18 mois, a conclu l’équipe de recherche dirigée par le Dr Christopher van Dyck de l’Université de Yale.

Les médecins sont divisés sur la différence que cela peut faire pour les patients et les familles, d’autant plus que le médicament comporte des risques potentiels inquiétants pour la sécurité, notamment un gonflement du cerveau.

« Il est peu probable que la petite différence signalée dans cet essai soit perceptible par les patients individuels », a déclaré le Dr Madhav Thambisetty de l’Institut national sur le vieillissement, qui a noté qu’il ne parlait pas au nom de l’agence gouvernementale.

Il a déclaré que de nombreux chercheurs pensent qu’une amélioration significative nécessiterait au moins une différence d’un point complet sur cette échelle de 18 points.

Mais le Dr Ron Petersen, un expert de la maladie d’Alzheimer à la clinique Mayo, a déclaré que l’effet du médicament était « modeste, mais je pense qu’il est cliniquement significatif » – car même un retard de progression de quelques mois pourrait donner à quelqu’un un peu plus de temps lorsqu’il ‘re fonctionnement de façon indépendante.

L’essai est important car il montre qu’un médicament qui attaque une protéine collante appelée amyloïde – considérée comme l’un des nombreux responsables de la maladie d’Alzheimer – peut retarder la progression de la maladie, a déclaré Maria Carrillo, directrice scientifique de l’Association Alzheimer.

« Nous comprenons tous que ce n’est pas un remède et nous essayons tous de vraiment comprendre ce que signifie ralentir la maladie d’Alzheimer, car c’est une première », a déclaré Carrillo.

Mais tout retard dans le déclin cognitif au début pourrait être significatif pour « le temps que nous passons avec nos proches à un stade de la maladie où nous pouvons encore profiter de la famille et des sorties, des vacances, des listes de choses à faire », a-t-elle déclaré.

Les médicaments ciblant l’amyloïde peuvent provoquer des effets secondaires, notamment un gonflement et des saignements dans le cerveau, tout comme le lecanemab. Un type de ce gonflement a été observé chez environ 13 % des receveurs. Eisai a déclaré que la plupart étaient légers ou asymptomatiques.

En outre, deux décès ont été signalés publiquement parmi les utilisateurs de lecanemab qui prenaient également des anticoagulants pour d’autres problèmes de santé. Eisai a déclaré mardi que les décès ne pouvaient pas être attribués au médicament contre la maladie d’Alzheimer.

Mais Petersen de Mayo a déclaré que si l’utilisation du lecanemab était approuvée aux États-Unis, il éviterait de le prescrire aux personnes sous anticoagulants, du moins au début.

Et Thambisetty a déclaré que les rapports de décès soulèvent des inquiétudes quant à la façon dont le médicament peut être toléré en dehors des études de recherche « où les patients sont susceptibles d’être plus malades et d’avoir plusieurs autres conditions médicales ».

La Food and Drug Administration envisage d’approuver le lecanemab dans le cadre de son programme accéléré, avec une décision attendue début janvier. S’il est approuvé, ce serait le deuxième médicament anti-amyloïde sur le marché.

Presque tous les traitements disponibles pour les 6 millions d’Américains atteints de la maladie d’Alzheimer – et des millions d’autres dans le monde atteints de la forme de démence la plus courante – ne soulagent que temporairement les symptômes. Les scientifiques ne savent pas encore exactement comment se forme la maladie d’Alzheimer, mais une théorie est que l’accumulation d’amyloïde visqueuse joue un rôle clé, bien que médicament après médicament qui le cible, il ait échoué.

Dans un mouvement controversé l’année dernière, la FDA a approuvé le premier médicament ciblant l’amyloïde, Aduhelm de Biogen, malgré le manque de preuves de meilleurs résultats pour les patients. Les assureurs et de nombreux médecins ont hésité à prescrire ce médicament coûteux – une autre raison pour laquelle les experts attendent avec impatience de savoir à quel point le nouveau lecanemab pourrait fonctionner.

Si la FDA approuve le lecanemab, les patients et leurs familles auront besoin d’une voix pour décider si cela vaut les tracas des perfusions IV et le risque d’effets secondaires pour la possibilité d’au moins un certain retard de progression, a déclaré Petersen.

« Je ne pense pas que nous allons arrêter la maladie dans son élan » avec seulement des médicaments ciblant l’amyloïde, a-t-il ajouté, affirmant qu’il faudra une combinaison de médicaments qui ciblent d’autres coupables d’Alzheimer.

Les chercheurs se préparent à tester le lecanemab avec d’autres médicaments expérimentaux, et comment cela fonctionne chez les personnes à haut risque avant qu’elles ne montrent les premiers signes de problèmes de mémoire.

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Le département de la santé et des sciences de l’Associated Press reçoit le soutien du département d’éducation scientifique de l’Institut médical Howard Hughes. L’AP est seul responsable de tout le contenu.