Les autorités sanitaires américaines ont approuvé mardi la première thérapie génique pour l’hémophilie, un traitement unique de 3,5 millions de dollars US pour la coagulation du sang.

La Food and Drug Administration a autorisé Hemgenix, un traitement IV pour les adultes atteints d’hémophilie B, la forme la moins courante de cette maladie génétique qui touche principalement les hommes. Actuellement, les patients reçoivent des perfusions fréquentes et coûteuses d’une protéine qui aide le sang à coaguler et à prévenir les saignements.

Le fabricant de médicaments CSL Behring a annoncé le prix de 3,5 millions de dollars peu après l’approbation de la FDA, en affirmant que son médicament réduirait en fin de compte les coûts des soins de santé parce que les patients auraient moins d’incidents hémorragiques et auraient besoin de moins de traitements de coagulation. Le prix semble dépasser celui de plusieurs autres thérapies géniques dont le prix dépasse les 2 millions de dollars.

Comme la plupart des médicaments aux États-Unis, la majeure partie du coût du nouveau traitement sera payée par les assureurs – et non par les patients – y compris les plans privés et les programmes gouvernementaux.

Après des décennies de recherche, les thérapies géniques ont commencé à remodeler le traitement des cancers et des maladies héréditaires rares grâce à des médicaments capables de modifier ou de corriger les mutations inscrites dans le code génétique des personnes. Hemgenix est le premier traitement de ce type pour l’hémophilie et plusieurs autres fabricants de médicaments travaillent sur des thérapies géniques pour la forme la plus courante de la maladie, l’hémophilie A…

« L’approbation d’aujourd’hui offre une nouvelle option de traitement aux patients atteints d’hémophilie B et représente un progrès important dans le développement de thérapies innovantes », a déclaré le Dr Peter Marks de la FDA.

L’agence n’a pas précisé la durée d’action du traitement. Mais CSL Behring a déclaré que les patients devraient en bénéficier – en termes de réduction des saignements et d’augmentation de la coagulation – pendant des années.

L’hémophilie frappe presque toujours les hommes et est causée par des mutations du gène d’une protéine nécessaire à la coagulation du sang. De petites coupures ou des contusions peuvent mettre la vie en danger, et de nombreuses personnes ont besoin de traitements une ou plusieurs fois par semaine pour éviter des saignements graves. En l’absence de traitement, la maladie peut provoquer des saignements qui s’infiltrent dans les articulations et les organes internes, y compris le cerveau.

Hemgenix fournit un gène fonctionnel pour la protéine de coagulation au foie, où elle est fabriquée.

L’hémophilie B touche environ 1 personne sur 40 000 et représente environ 15 % des personnes atteintes de la maladie, selon la FDA.

La FDA a déclaré qu’elle avait accordé son autorisation sur la base de deux petites études, dont l’une a montré que les personnes prenant le médicament présentaient des niveaux accrus de la protéine de coagulation, un besoin réduit de traitement standard et une baisse de 54% des problèmes de saignement.

Plus tôt cette année, les régulateurs européens ont approuvé une thérapie génique similaire pour l’hémophilie A. Ce médicament, du fabricant BioMarin, est toujours en cours d’examen par la FDA.

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Le département santé et sciences de l’Associated Press reçoit le soutien du département d’éducation scientifique de l’Institut médical Howard Hughes. L’AP est seul responsable de tout le contenu.